A PHP Error was encountered

Severity: Notice

Message: Only variable references should be returned by reference

Filename: core/Common.php

Line Number: 257

A PHP Error was encountered

Severity: Warning

Message: Cannot modify header information - headers already sent by (output started at /home/biomagaz/cwcms_core/system/core/Exceptions.php:185)

Filename: core/Security.php

Line Number: 188

A PHP Error was encountered

Severity: Warning

Message: Cannot modify header information - headers already sent by (output started at /home/biomagaz/cwcms_core/system/core/Exceptions.php:185)

Filename: libraries/Session.php

Line Number: 672

BIO Magazine - Νέα εποχή στη θεραπευτική προσέγγιση της Κυστικής Ίνωσης Δεκέμβριος 2015
Δεκέμβριος 2015 No38

BIO Health

Νέα εποχή στη θεραπευτική προσέγγιση της Κυστικής Ίνωσης
Νέα εποχή στη θεραπευτική προσέγγιση της Κυστικής Ίνωσης

Νέα εποχή στη θεραπευτική προσέγγιση της Κυστικής Ίνωσης

Η Κυστική Ίνωση είναι μια ανίατη, ιδιαίτερα απειλητική για τη ζωή, γενετική, κληρονομική, μη μεταδοτική ασθένεια. Είναι πολυσυστηματική νόσος, δεδομένου ότι εμπλέκονται πολλά όργανα (πνεύμονες, πάγκρεας, συκώτι, οστά, αναπαραγωγικό σύστημα κ.ά.). Η Κυστική Ίνωση, θεωρείται ως η πιο διαδεδομένη κληρονομική νόσος της λευκής φυλής, με μέση αναλογία φορέων ως προς το γενικό πληθυσμό περίπου 1 ανά 20 ή 25 κατοίκους. Ευχάριστα νέα, ωστόσο, έρχονται από το πρόσφατο 38ο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Κυστικής Ίνωσης, που πραγματοποιήθηκε στα μέσα Ιουνίου στις Βρυξέλλες. Η ανάδυση ελπιδοφόρων θεραπειών φέρνει νέα εποχή στην αντιμετώπιση της Κυστικής Ίνωσης, και όλα δείχνουν ότι στο άμεσο μέλλον, ίσως και εντός του Ιουλίου του 2015, θα έχουμε εγκρίσεις πολλά υποσχόμενων θεραπειών για όλο και περισσότερες μεταλλάξεις της νόσου. Παράλληλα, η εφαρμογή του νεογνικού screening για την  έγκαιρη διάγνωση της πάθησης αναμένεται να επιτύχει καλύτερο έλεγχο της νόσου και πρόληψη των οργανικών φθορών που προκαλεί. Το biomagazine.gr  μίλησε με το Παιδίατρο και Δ/ντή του τμήματος Ινοκυστικής του Νοσοκομείου Παίδων Αγία Σοφία, κ. Σταύρο Ντουντουνάκη, για ό,τι αφορά τη νόσο αλλά και τις εξελίξεις της, όπως ανακοινώθηκαν στο συνέδριο. Τέλος, μιλήσαμε με την πρόεδρο του Συλλόγου Ασθενών με Κυστική Ίνωση, κα Αγγελική Πρεφτίτση, θέλοντας να γνωστοποιήσουμε τις δυσκολίες που βιώνουν καθημερινά οι ασθενείς, οι οποίοι –εκτός από τις δυσκολίες της ίδιας της νόσου- ταλαιπωρούνται από τις απίστευτα περίπλοκες και χρονοβόρες διαδικασίες για να προμηθευτούν τα φάρμακά τους.

 

Τι είναι η Κυστική Ίνωση

Η Κυστική Ίνωση είναι ένα κληρονομικό πολυσυστηματικό νόσημα, το οποίο προσβάλλει κυρίως τους πνεύμονες και το πάγκρεας και προκαλείται από ένα γονίδιο που βρίσκεται στο μακρό στέλεχος του χρωμοσώματος 7.

Προσβάλλει τους πνεύμονες κυρίως, καθώς και άλλα όργανα, προκαλώντας λοιμώξεις και σοβαρές φθορές:

  • Πνεύμονες: προκαλεί χρόνια ενδοβρογχική λοίμωξη από διάφορους μικροοργανισμούς, βρογχεκτασίες, αναπνευστική ανεπάρκεια
  • Πάγκρεας: παγκρεατική ανεπάρκεια και σακχαρώδη διαβήτη και στους παγκρεατικά επαρκείς ασθενείς παγκρεατίτιδα
  • Ήπαρ – Χολή: κίρρωση
  • Οστά: οστεοπόρωση
  • Παραρρίνιους κόλπους: χρόνια ρινοκολπίτιδα, πολύποδες
  • Αναπαραγωγικό σύστημα στους άνδρες: στειρότητα/αζωοσπερμία

Κύριο χαρακτηριστικό της νόσου είναι η εμφάνιση ιδιαίτερα παχύρρευστων και αφυδατωμένων εκκρίσεων στην επιφάνεια των επιθηλιακών κυττάρων των εξωκρινών αδένων, με αποτέλεσμα την άλλοτε άλλη προοδευτική καταστροφή διαφόρων οργάνων.

 

Ο κληρονομικός παράγοντας

Για να νοσήσει κάποιος πρέπει να έχει δυο παθολογικές μεταλλάξεις, τις οποίες κληρονομεί μια από κάθε γονέα. Οι γονείς είναι υγιείς και είναι φορείς του παθολογικού γονιδίου, χωρίς να το γνωρίζουν. Μέχρι σήμερα, έχουν βρεθεί περισσότερες από 1900 μεταλλάξεις που προκαλούν την Κυστική Ίνωση, ενώ η συχνότερα εμφανιζόμενη τόσο παγκοσμίως όσο και στη χώρα μας είναι η μετάλλαξη ΔF508. Το 1989, ταυτοποιήθηκε το παθολογικό γονίδιο, η μετάλλαξη του οποίου είναι υπεύθυνη για τη νόσο. Η «ελαττωματική» πρωτεΐνη που παράγεται από αυτό το γονίδιο ονομάστηκε πρωτεΐνη CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator). Αποτελείται από 1.480 αμινοξέα και βρίσκεται στην επιφάνεια των επιθηλιακών κυττάρων και εμφανίζει χαρακτήρα διαύλου ιόντων, συμμετέχοντας στη μεταφορά κυρίως χλωρίου αλλά και άλλων ιόντων δια μέσου της κυτταρικής μεμβράνης. Η μειωμένη παραγωγή ή λειτουργία της πρωτεΐνης CFTR έχει ως αποτέλεσμα τη δυσλειτουργία του καναλιού ιόντων, με συνέπεια οι πάσχοντες να έχουν αλμυρό ιδρώτα και οι εκκρίσεις τους να είναι παχύρρευστες.

Η διάγνωση και ο αγώνας για θεραπεία

Η πιο απλή και φθηνή μέθοδος για να ελέγξει κάποιος αν πάσχει από το νόσημα είναι το τεστ ιδρώτα, το οποίο μετρά τις τιμές του άλατος στον ιδρώτα (NaCl) Αυξημένες τιμές του χλωρίου και του νατρίου στον ιδρώτα θέτουν και τη διάγνωση της νόσου.

Από τη στιγμή που τίθεται η διάγνωση, αρχίζει ο καθημερινός αγώνας των ασθενών και των γονέων τους ενάντια στη νόσο. Η θεραπεία των ασθενών είναι ιδιαίτερα απαιτητική και επίπονη, αφού οι πάσχοντες αφιερώνουν τρεις με τέσσερις ώρες καθημερινά, προκειμένου να υποβληθούν σε αναπνευστική φυσικοθεραπεία για την αποβολή των πυκνών βλεννοπυωδών εκκρίσεων που αποφράσσουν τους πνεύμονες και να λάβουν τα φάρμακα που τους είναι αναγκαία για την αντιμετώπιση των συμπτωμάτων της νόσου τους, κυρίως βρογχοδιασταλτικά, βλεννολυτικά και αντιβιοτικά, είτε στο σπίτι είτε στο νοσοκομείο ενδοφλεβίως, για την αντιμετώπιση της χρόνιας λοίμωξης. Για την πέψη των τροφών και επειδή μεγάλο ποσοστό των ασθενών παρουσιάζει παγκρεατική ανεπάρκεια, λαμβάνουν καθημερινά παγκρεατικά ένζυμα και διαιτητικά συμπληρώματα και βιταμίνες.

Το τελευταίο διάστημα, όμως, με τις εξελίξεις στον τομέα της φαρμακοθεραπείας και των ερευνών, το τοπίο στην Κυστική Ίνωση φαίνεται να αλλάζει ουσιαστικά προς το καλύτερο για τους ασθενείς και τη θεραπεία τους και ξημερώνει μια άλλη εποχή.

Η  χρήση συνδυασμού φαρμάκων στη μάχη για τη διόρθωση της λειτουργίας του καναλιού ιόντων

Οι ερευνητές, τα τελευταία χρόνια, έχουν ρίξει μεγάλο βάρος στην εύρεση νέων θεραπειών που στοχεύουν στο αίτιο της νόσου και όχι στα συμπτώματά της. Πιο συγκεκριμένα, οι ερευνητές προσπαθούν να διορθώσουν και να βελτιώσουν τον αριθμό και τη λειτουργία των καναλιών ιόντων χλωρίου CFTR, στους ασθενείς με Κυστική Ίνωση, με τη χορήγηση συνδυασμού φαρμάκων - επιδιορθωτών και ενεργοποιητών. Με τα φάρμακα αυτά, οι επιστήμονες στοχεύουν στην αύξηση της ποσότητας λειτουργικής πρωτεΐνης CFTR και στη διέλευση του χλωρίου από το κανάλι ιόντων CFTR στην επιφάνεια των επιθηλιακών κυττάρων.

Ivacaftor: Το φάρμακο που ήδη έχει εγκριθεί

Στην κατεύθυνση αυτή, εδώ και μια διετία περίπου έχει εγκριθεί το φάρμακο με την δραστική ουσία Ivacaftor, το οποίο λαμβάνει μικρός αριθμός ασθενών με Κυστική Ίνωση και στη χώρα μας που φέρουν μια εκ των παρακάτω γενετικών μεταλλάξεων  της νόσου: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R και R117H. Η δραστική ουσία Ivacaftor αυξάνει τη λειτουργικότητα του διαύλου CFTR, και μέχρι στιγμής η χορήγηση της έχει  ιδιαίτερα θετικά αποτελέσματα, αφού όλοι οι ασθενείς εμφανίζουν, μετά τη λήψη του φαρμάκου, βελτίωση της αναπνευστικής λειτουργίας, σημαντική μείωση των τιμών του χλωρίου και νατρίου στο τεστ ιδρώτα, ελάττωση των παροξύνσεων λοίμωξης και γενικότερα βελτίωση της ποιότητας ζωής τους.

Το συγκεκριμένο φάρμακο έχει χαρακτηριστεί ως ορφανό, επειδή απευθύνεται σε μικρό αριθμό ινοκυστικών ασθενών, είναι χάπι και λαμβάνεται καθημερινά δυο φορές την ημέρα εφόρου ζωής από τους ασθενείς.

lumacaftor/ ivacaftor: Ο φαρμακευτικός συνδυασμός που θα εγκριθεί τον Ιούλιο

Στο πρόσφατο 38ο Ευρωπαϊκό Συνέδριο Κυστικής Ίνωσης που πραγματοποιήθηκε στα μέσα Ιουνίου στις Βρυξέλλες, παρουσιάστηκαν τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών που πραγματοποιήθηκαν σε ασθενείς με τη χρήση συνδυασμού της παραπάνω δραστικής ουσίας (Ivacaftor) με την δραστική ουσία lumacaftor, η οποία αυξάνει την ποσότητα της λειτουργικής πρωτεΐνης CFTR στην επιφάνεια του κυττάρου.

 

Σε κλινική μελέτη, φάσης 3 που πραγματοποιήθηκε για 24 εβδομάδες σε σύνολο 1108 ασθενών με Κ.Ι., ηλικίας άνω των 12 ετών, ομόζυγων με την πιο συχνή γενετική μετάλλαξη που προκαλεί την Κ.Ι., την επονομαζόμενη ΔF508 μετάλλαξη, δηλαδή σε ασθενείς που έχουν κληρονομήσει την μετάλλαξη ΔF508 και από τους δυο γονείς τους, τα αποτελέσματα ήταν πολύ θετικά. Συγκεκριμένα, στους ασθενείς χορηγήθηκε είτε ο συνδυασμός Lumacaftor/Ivacaftor είτε εικονικό φάρμακο (placebo), προκειμένου να αξιολογηθεί η ασφάλεια και η δραστικότητα του συνδυασμού των δραστικών ουσιών Lumacaftor και Ivacaftor. Το αποτέλεσμα των μελετών έδειξε τη γρήγορη, ουσιαστική και συνεχή βελτίωση των ασθενών που έλαβαν το συνδυασμό των δυο αυτών ουσιών, με αύξηση του ταχέως εκπνεόμενου όγκου αέρα στο πρώτο δευτερόλεπτο (FEV1), αλλαγή του δείκτη μάζας σώματος και της συχνότητας των λοιμώξεων.  Επίσης, φάνηκε ότι ο συνδυασμός των δυο αυτών δραστικών ουσιών ήταν καλά ανεκτός για τους ομόζυγους ασθενείς με τη μετάλλαξη ΔF508.

Τέλος, σε άλλη μελέτη που έγινε σε ασθενείς με σοβαρή πνευμονική δυσλειτουργία αποδείχθηκε ότι ο συνδυασμός των φαρμάκων αυτών είναι αποδοτικός και ασφαλής και σε αυτούς τους ασθενείς. Το νέο αυτό  φάρμακο έχει ήδη λάβει θετική γνωμοδότηση από την αρμόδια επιτροπή του Αμερικάνικου Οργανισμού Φαρμάκου. Εκτός απροόπτου, αναμένεται, εντός του Ιουλίου, η τελική έγκριση του από τον Αμερικάνικο Οργανισμό Φαρμάκου για τους ινοκυστικούς ασθενείς που είναι ομόζυγοι με την  ΔF508 μετάλλαξη.

Νέο πειραματικό φάρμακο VX661

Επίσης, σε στάδιο κλινικών δοκιμών βρίσκεται και η  χορήγηση του πειραματικού φαρμάκου VX-661 σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση (ομόζυγους ή μη) που φέρουν την μετάλλαξη ΔF508. Συγκεκριμένα, οι κλινικές δοκιμές σε ομόζυγους ασθενείς με μετάλλαξη ΔF508 και ετερόζυγους της μετάλλαξης αυτής με τη μετάλλαξη G551D απέδειξαν ότι η χορήγηση του  φαρμάκου VX-661  επέφερε μείωση της τιμής του τεστ ιδρώτα, όμως δεν υπήρξε ιδιαίτερη μεταβολή στην τιμή του FEV1. Στους ομοζυγώτες και ετεροζυγώτες ασθενείς που χορηγήθηκε συνδυασμός του φαρμάκου αυτού και του Ivacaftor παρατηρήθηκε όχι μόνο μείωση της τιμής του τεστ ιδρώτα αλλά και αύξηση της τιμής του FEV1.

Συμπερασματικά, με τα ως τώρα στοιχεία των κλινικών δοκιμών, μπορούμε να πούμε πως ο συνδυασμός του φαρμάκου VX-661 και του Ivacaftor φαίνεται πως θα βοηθήσει τους ομόζυγους ασθενείς της Κυστικής Ίνωσης με τη μετάλλαξη ΔF508 και πιθανόν να ενισχύσει την ευεργετική επίδραση του Ivacaftor στους ασθενείς που έχουν τη μετάλλαξη G551D και τη μετάλλαξη ΔF508.

 

Θετική η πορεία των κλινικών μελετών

Ήδη, οι κλινικές δοκιμές με τη χρήση συνδυασμού φαρμάκων συνεχίζονται με αμείωτο ενδιαφέρον  από τους ερευνητές και σε ασθενείς με άλλες μεταλλάξεις και ιδίως σε ετερόζυγους ασθενείς που φέρουν τη μετάλλαξη ΔF508, ενώ, όπως δήλωσε ο κ. Ντουντουνάκης, Συντονιστής Διευθυντής του Τμήματος Ινοκυστικής Νόσου του Νοσοκομείου Παίδων «Αγία Σοφία», όπου παρακολουθείται ο μεγαλύτερος αριθμός των παιδιών που πάσχουν από Κυστική Ίνωση στην Ελλάδα, έχουν ήδη δοθεί από τους γιατρούς στην εταιρία τα απαιτούμενα στοιχεία προκειμένου το Τμήμα Ινοκυστικής να συμμετάσχει στις κλινικές δοκιμές αυτών των φαρμάκων. Άλλωστε, όπως γινόταν και γίνεται και με άλλα φάρμακα που βρίσκονται σε κλινικές δοκιμές, ελπίζει πως σύντομα θα ξεκινήσουν οι κλινικές δοκιμές των φαρμάκων αυτών σε μικρό αριθμό ετερόζυγων ασθενών και αναμένει με ενδιαφέρον τα αποτελέσματα που πιστεύει ότι θα είναι θετικά. Όπως μας τόνισε ο γνωστός Παιδίατρος, το σημαντικότερο νέο είναι ότι, μέχρι στιγμής, οι επαναστατικές θεραπείες που έχουν βρεθεί και εφαρμόζονται καθώς και αυτές που είναι ήδη στα σκαριά συμβάλλουν σημαντικά στη διακοπή της εξελικτικής πορείας της νόσου αν και οι ασθενείς θα συνεχίσουν να λαμβάνουν τα φάρμακα τους κανονικά, σε συνδυασμό με τις νέες θεραπείες. Οι ασθενείς θα πρέπει τώρα με ακόμα πιο εντατικές προσπάθειες να συνεχίσουν τον καθημερινό αγώνα τους, ώστε να διατηρήσουν τους πνεύμονες τους στην καλύτερη δυνατή κατάσταση, προκειμένου το θεραπευτικό αποτέλεσμα σε αυτούς να είναι το μέγιστο δυνατό. Όπως όλα δείχνουν, με τα νέα δεδομένα, ο δρόμος για την οριστική θεραπεία της Κυστικής Ίνωσης είναι πλέον ορατός και τα επόμενα χρόνια αναμένονται νέα δραστικά φάρμακα για τους ινοκυστικούς ασθενείς, ανεξάρτητα από την γενετική τους μετάλλαξη. Είναι γεγονός ότι, πλέον, τo μέλλον για τους ασθενείς με Κυστική Ίνωση προβλέπεται ευοίωνο και  το τοπίο της Κυστικής Ίνωσης αλλάζει ριζικά προς το καλύτερο.

 *Δρ. Ελευθέριος – Σταύρος Ντουντουνάκης, Διευθυντής Τμήματος Κυστικής Ίνωσης, Γενικό Νοσοκομείο Παίδων «Αγία Σοφία».

 

Λόγω της σοβαρότητας της ασθένειας, η οποία -ως σπάνια νόσος- εμπίπτει σε διαφορετικές διαδικασίες για την προμήθεια των πασχόντων με φάρμακα, δε θα μπορούσαμε να μην απευθυνθούμε και σε εκπρόσωπο των ασθενών της Κ.Ι., για να πληροφορηθούμε το δικό τους Γολγοθά και το τι ακριβώς περιμένουν από την πολιτεία για τη διευκόλυνσή τους. Μιλήσαμε με την κα Αγγελική Πρεφτίτση, πρόεδρο του Συλλόγου Ασθενών με Κυστική Ίνωση, η οποία, πέρα από την ανησυχία που –λογικά- προκαλεί το αβέβαιο οικονομικό περιβάλλον σε ασθενείς που πρέπει να προμηθεύονται πανάκριβα φάρμακα, εξέφρασε και την αισιοδοξία της ότι οι νέες θεραπείες που σύντομα θα εγκριθούν, θα σημάνουν το τέλος της Κυστικής Ίνωσης για τους πάσχοντες.

Μας είπε η κα Πρεφτίτση σχετικά με την προοπτική που ανοίγουν στη θεραπεία της Κ.Ι. τα νέα φάρμακα:

«Οι νέες θεραπείες ασφαλώς και υπόσχονται και εξασφαλίζουν σε όλους εμάς καλύτερες προϋποθέσεις για την αντιμετώπιση του νοσήματος μας και συνάμα μας γεμίζουν με ακόμα περισσότερες ελπίδες και αισιοδοξία για το μέλλον για την εύρεση οριστικής ριζικής θεραπείας. Λόγω, όμως, των οικονομικών συγκυριών, εύλογο είναι να μας δημιουργείται περισσότερο άγχος και ανησυχία σχετικά με την κάλυψη των νέων φαρμακευτικών αγωγών όταν αυτές γίνουν διαθέσιμες σε μεγαλύτερο αριθμό ασθενών, διότι είναι ιδιαίτερα ακριβές. Μέχρι στιγμής, πάντως και παρά το γεγονός ότι η χώρα έχει ιδιαίτερα περιορίσει τους πόρους για τη φαρμακευτική δαπάνη, το κράτος καλύπτει κανονικά την προμήθεια των νέων αυτών φαρμάκων, παρά το υψηλό κόστος τους, σε όσους ασθενείς έχουν ένδειξη και τα έχουν ανάγκη. Η διαδικασία έγκρισης και προμήθειας που ακολουθείται είναι ατομική για κάθε ασθενή, δεδομένου ότι τα φάρμακα αυτά απευθύνονται σε μικρό αριθμό ασθενών. Εκείνο που πρωτίστως θα πρέπει να ληφθεί υπόψη από τους κυβερνώντες είναι ότι η προμήθεια των φαρμάκων αυτών, αποτελεί δαπάνη απολύτως ανελαστική και για το λόγο αυτό θα πρέπει άμεσα να προχωρήσει σε δημιουργία κλειστών προϋπολογισμών για τα φάρμακα αυτά που είναι εξαιρετικής θεραπευτικής σημασίας για εμάς  τους ασθενείς. Εξάλλου, τις ανάγκες μας σε αυτά τα ακριβά φάρμακα μπορεί εύκολα να τις καταγράψει, χρησιμοποιώντας στοιχεία από το ηλεκτρονικό σύστημα  συνταγογράφησης και τους φακέλους των ασθενών».

Για τις δαιδαλώδεις διαδικασίες που απαιτούνται για την προμήθεια των ορφανών φαρμάκων, η πρόεδρος του Συλλόγου Ασθενών για την Κ.Ι., μας ανέφερε αναλυτικά όλη τη βασανιστική πορεία που ακολουθούν οι ασθενείς:

«Πρέπει άμεσα η πολιτική ηγεσία να απλοποιήσει και να εκσυγχρονίσει τη διαδικασία προμήθειας των ορφανών φαρμάκων και των φαρμάκων υψηλού κόστους εξωτερικού, ιδίως για τους ασθενείς που μένουν στην περιφέρεια. Σήμερα, για να εγκριθεί η χορήγηση ενός τέτοιου φαρμάκου για κάποιον ασθενή, χρειάζεται η προηγούμενη έγκριση του ΕΟΦ και κατόπιν του ΕΟΠΥΥ μέσω ειδικών επιτροπών που συνεδριάζουν βάσει γνωματεύσεων των θεραπόντων ιατρών. Κατόπιν, ακολουθεί η παραγγελία και προμήθεια των φαρμάκων, η οποία γίνεται ατομικά για κάθε ασθενή, μέσω ΙΦΕΤ, και το φάρμακο αποστέλλεται στο κεντρικό φαρμακείο του ΕΟΠΥΥ  και από εκεί στο φαρμακείο του ΕΟΠΥΥ  του τόπου διαμονής του ασθενούς! Η διαδικασία που ακολουθείται είναι ιδιαίτερα χρονοβόρος και άκρως γραφειοκρατική, τη στιγμή που όλη η σχετική αλληλογραφία: η αίτηση, οι γνωματεύσεις και ο φάκελος του ασθενούς, θα μπορούσαν να διαβιβάζονται ηλεκτρονικά από τη μια υπηρεσία στην άλλη, εξοικονομώντας πολύτιμο χρόνο και χρήμα και αποφεύγοντας άσκοπη ταλαιπωρία των ασθενών, δεδομένου ότι συνήθως οι θεραπείες αυτές χορηγούνται καθημερινά και ισοβίως. 

Παράλληλα, η πολιτική ηγεσία θα πρέπει  άμεσα να εξετάσει το ενδεχόμενο της αποκέντρωσης των υπηρεσιών υγείας, ιδίως όσον αφορά την προμήθεια των ορφανών φαρμάκων και των φαρμάκων υψηλού κόστους στην περιφέρεια, διότι είναι αδύνατη η κάλυψη των ασθενών όλης της Ελλάδας από το κεντρικό φαρμακείο του ΕΟΠΥΥ στου Ρέντη, τη στιγμή μάλιστα που όλες οι υπηρεσίες και τα φαρμακεία του ΕΟΠΥΥ έχουν σοβαρές ελλείψεις προσωπικού. Ελπίζω πως η  έγκριση του φαρμάκου Orkambi από τον FDA για τους ομόζυγους ινοκυστικούς ασθενείς, η οποία αναμένεται μέσα στον Ιούλιο, να δώσει το έναυσμα για μια καλύτερη ημέρα με αισιοδοξία για όλους τους ασθενείς σε όλο τον κόσμο και πιστεύω πως σύντομα θα εγκριθούν νέα φάρμακα και για τους ινοκυστικούς ασθενείς με άλλες μεταλλάξεις. Όπως φαίνεται, έχει ανοίξει ο δρόμος για το τέλος της Κυστικής Ίνωσης».

 

 *Αγγελική Πρεφτίτση, Δικηγόρος, πρόεδρος του Συλλόγου Ασθενών με Κυστική Ίνωση

Επιμέλεια άρθρου: Ρούλα Σκουρογιάννη

<< Επιστροφή στην λίστα

© BIO | info@biomagazine.gr

Powered by CreativeWorks